Новый препарат под названием эксагамглоген аутотемцел можно использовать в лечении с 12 лет.
Источник картинки: canva.com
Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило врачам назначать первую в мире генной терапию для лечения двух редких заболеваний крови — серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у пациентов с 12 лет и страше.
Научное новостное издание N+1 уточняет, что новое лекарство под торговым названием Casgevy (эксагамглоген аутотемцел) является первым лицензированным препаратом, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR.
Серповидноклеточная анемии и бета-талассемия — это генетические заболевания крови, связанные с ошибками в генах гемоглобина у человека. Новый препарат может спасти 15 тысяч британцев и избавить пациентов от необходимости постоянно переливать кровь на длительный срок.
К тому, чтобы разрешить генную терапию, врачей подтолкнули успешные испытания. Из всех участников эксперимента 98% больных избавились от приступов боли, которые характерны для этих двух диагнозов.
Стоимость такого лечения пока неизвестна. Однако, по предварительным оценкам, она составит около двух миллионов долларов на пациента.
Будет ли генная терапия разрешена в других странах мира — пока неизвестно.