Новый метод позволяет восстановить слух на 60-65%.
Источник картинки:
Врожденная глухота, связанная с дисфункцией белка отоферлина, может быть успешно вылечена с помощью генной терапии. Это обнаружили ученые из разных стран, включая Великобританию, Испанию, США и Китай.
Исследования, проведенные двумя ведущими медицинскими группами — Regeneron и Фуданьским университетом, привели к разработке новых геннотерапевтических препаратов, таких как DB-OTO и AAV1-hOTOF. Оба препарата используют аденоассоциированные векторы для доставки функциональной версии гена отоферлина в улитку ушной раковины.
Эти препараты более эффективны, чем предыдущие методы лечения, и способствуют значительному улучшению слуха у детей с врожденной глухотой.
Первые результаты клинических испытаний показали положительное влияние генной терапии на восстановление слуха. У детей наблюдалось значительное улучшение восприятия звуковых стимулов, и некоторые из них даже начали воспринимать звуки на уровне, соответствующем 60-65% нормального слуха. Подобные результаты дают возможность продолжить исследования в области генной терапии и надеяться на разработку более эффективных препаратов для лечения других форм врожденной глухоты.
Помимо генной терапии, исследователи также активно работают над разработкой методов коррекции генетических дефектов уже на этапе эмбрионального развития. Такой подход открывает перспективы для пренатального вмешательства в случаях наследственной глухоты и может повысить шансы на полноценное слуховое восприятие.